Agencia Europea del Medicamento
Primera terapia para tratar dos tipos de enfermedad de Niemann-Pick, un raro trastorno metabólico genético
La EMA ha recomendado conceder una autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) para Xenpozyme (olipudase alfa), una terapia para el tratamiento de las manifestaciones del Deficiencia de Esfingomielinasa Ácida (ASMD) fuera del sistema nervioso central (SNC), una enfermedad genética rara y progresiva . Xenpozyme está indicado para su uso en niños y adultos de todas las edades con ASMD tipo A/B o tipo B.
Históricamente conocida como enfermedad de Niemann-Pick tipos A (NPD A) y B (NPD B), ASMD es un trastorno genético. Pertenece a la familia más grande de trastornos metabólicos llamados "enfermedades de almacenamiento lisosomal", en las que las grasas se acumulan dentro de las partes de las células del cuerpo que descomponen los nutrientes y otros materiales. Esto afecta la forma en que funcionan las células y hace que mueran, afectando el funcionamiento normal de los tejidos y órganos. ASMD es seriamente debilitante y amenaza la vida ya que la acumulación de sustancias grasas puede causar daño cerebral e inflamación de órganos como el hígado y el bazo.
Fuente: EMA
