Primer tratamiento para la deficiencia rara de timidina quinasa 2

La Agencia Europea de Medicamentos ha recomendado autorizar en la UE el medicamento Kygevvi para pacientes con deficiencia genética de timidina quinasa 2 (TK2d), una enfermedad rara y potencialmente mortal sin tratamientos disponibles hasta ahora. El fármaco, basado en nucleósidos que ayudan a restaurar el ADN mitocondrial, ha mostrado mejorar la función motora en la mayoría de los pacientes tratados en estudios clínicos. La autorización se propone en circunstancias excepcionales debido a la rareza de la enfermedad y queda ahora pendiente de la decisión final de la Comisión Europea, mientras se siguen recopilando datos adicionales sobre su eficacia y seguridad.

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Fuente: Agencia Europea de Medicamentos